特拉华州的CRISPR基因编辑：“不仅仅是技术”

他告诉Technical.ly：“特拉华州是美国的健康实验室。我们有能够代表这个国家的少数群体，所以我们利用这一点，在人口多样性的基础上开发技术。我们认为这是开发这项突破性技术的关键部分。”

这不是这个领域通常的工作方式。

他说：“我的许多同事（在美国其他地区）开发了这些伟大的东西，然后不得不将它们应用到多样化的人口中。在这里，我们不需要这样做。我们从一个多样化的人群开始，在这个平台上发展技术。这更有挑战性，但这是特拉华州的一大优势。”

基因编辑研究所成立于四年前，当时Kmiec决定离开他担任了12年的生物技术教授的职位，到ChristianaCare的Helen F. Graham癌症中心和研究所的临床环境工作。他的实验室小组得到了医疗主任Nick Petrelli博士的邀请，并得到了总裁兼首席执行官Janice Nevin博士的支持。

Kmiec说，“它改变了我们看待一切的方式。我们在治疗病人的肿瘤学家大厅的下面，在化疗室的两层楼上，我们看到病人进进出出，我们现在也正在扩展到医院的其他部门，以研究心血管疾病和传染病。

“所以，能在特拉华大学这样的名校学习很好，我也很珍惜那段时光，但实际上我仍然是那里的一名教员—如果你想把你的技术应用到患者身上，你必须进入到癌症中心或医疗这个系统中。当你在基础科学实验室时，就能很容易看到他们。”

在癌症中心，Kmiec和他的团队目前专注于使用CRISPR来提高癌症患者的生活质量——这是肿瘤学家在治疗患者时寻找的东西。

Kmiec说，“大学里的大多数药物都是自上而下开发的，这几乎是行不通的，但这是一种持续的模式。我们的做法不同。我们来到这里，花了很长时间和肿瘤学家讨论我们如何能帮助他们，而不是他们如何通过招募患者进行临床试验来帮助我们。”

他的团队听到的是，治疗对病人来说几乎和癌症本身一样痛苦，不仅仅是化疗，甚至是免疫疗法，Kmiec称这是一个突破。

他说：“他们告诉我们，如果我们能够减少一些患者，尤其是肺癌或食道癌患者的化疗用量，就能改善他们的生活质量，所以我们就从这里开始。正在接受化疗的病人通常会对这种疗法产生耐药性。这种疗法通常在一定程度上是有效的，然后身体就会排斥化疗。这有很多基因上的原因。我们正在使用CRISPR来敲除阻止化疗起作用的基因。”

这意味着CRISPR在这一点上并不是直接治疗癌症，而是作为一个更大的治疗计划的一部分注射到患者体内。

Kmiec表示：“我们要确保我们设定的目标是可以实现的。在未来，这可能是一种预防措施，它可能成为自己的治疗方法。但我们的期望是现实的，这是一件自下而上的自然过程，因为我们在听取肿瘤学家的意见。”

将来，基因编辑将不再是一项不寻常的工作，而且也不会像有些人认为的那么遥远。由于与特拉华技术社区学院的合作，学生们已经在可获得和负担得起的副学士学位课程中学习基因编辑，他们使用Kmiec团队开发的一些工具和系统，这将为他们成为研究技术人员的“下一波”做好准备。

他说：“这个项目实际上是有组织地启动的。我拿起电话打电话给[Del Tech]生物技术计划负责人John McDowell，他说，‘那太酷了。我们研究了大约一年，并将其带入了国家科学基金会，他们给了我们100万美元的资助。奇怪的是，尽管我们的补助金主要用于科学，但实际上却是劳动力发展补助金，他们相信，知道如何做这项技术的孩子将会被医院系统、制药公司、大学录取， 而这些指标在这方面确实很好。”

这些项目有助于Kmiec强调的CRISPR发展的一个重要部分：多样性和包容性。

他说，“这必须覆盖少数群体。大多数突破性的技术很少能应用到少数群体社区，我们将打破这一点。我们致力于推动CRISPR的发展，让每个需要使用CRISPR治疗或接受CRISPR教育的人都能负担得起。”

因此，尽管CRISPR在未来的一些目标涉及到技术本身，但“它比技术本身更重要，”他说。

下一步是什么？

“我的目标之一就是将其带入学区”——考虑面向高中生的基因编辑教育规划吧。

Reference：

https://technical.ly/delaware/2019/11/06/crispr-gene-editing-christianacare-dr-eric-kmiec-cancer-treatment/